Gene Therapy Preserves Retinal Structure and Function in a Mouse Model of NMNAT1-Associated Retinal Degeneration

No treatment is available for nicotinamide mononucleotide adenylyltransferase 1 (NMNAT1)-associated retinal degeneration, an inherited disease that leads to severe vision loss early in life. Although the causative gene, NMNAT1, plays an essential role in nuclear nicotinamide adenine dinucleotide (NA...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục

Những tác giả chính:	Scott H. Greenwald, Emily E. Brown, Michael J. Scandura, Erin Hennessey, Raymond Farmer, Basil S. Pawlyk, Ru Xiao, Luk H. Vandenberghe, Eric A. Pierce
Định dạng:	Artigo
Ngôn ngữ:	Inglês
Được phát hành:	Elsevier 2020-09-01
Loạt:	Molecular Therapy: Methods & Clinical Development
Những chủ đề:	NMNAT1 Leber congenital amaurosis LCA9 gene therapy AAV NAD+
Truy cập trực tuyến:	http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050120301522
Các nhãn:	Thêm thẻ Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!