Olipudase alfa enzyme replacement therapy for acid sphingomyelinase deficiency (ASMD): sustained improvements in clinical outcomes after 6.5 years of treatment in adults

Abstract Background Enzyme replacement therapy with olipudase alfa, a recombinant human acid sphingomyelinase (rhASM), is indicated for non-central nervous system manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (ASMD) in children and adults. An ongoing, open-label, long-term study (NCT02004704) a...

Szczegółowa specyfikacja

Opis bibliograficzny

Główni autorzy:	Robin H. Lachmann, George A. Diaz, Melissa P. Wasserstein, Nicole M. Armstrong, Abhimanyu Yarramaneni, Yong Kim, Monica Kumar
Format:	Artigo
Język:	Inglês
Wydane:	BMC 2023-04-01
Seria:	Orphanet Journal of Rare Diseases
Hasła przedmiotowe:	Olipudase alfa Recombinant human acid sphingomyelinase Acid sphingomyelinase deficiency Niemann-Pick disease type B and type A/B
Dostęp online:	https://doi.org/10.1186/s13023-023-02700-x
Etykiety:	Dodaj etykietę Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!