Long‐Term Safety and Efficacy of Pegvaliase in Japanese Adults With Phenylketonuria: Final Results of a Phase III Trial

ABSTRACT Phenylketonuria (PKU) is an inborn error of metabolism leading to phenylalanine (Phe) accumulation and consequent neurological, neurocognitive, and psychiatric symptoms. Pegvaliase, a pegylated recombinant phenylalanine ammonia lyase that metabolizes Phe, effectively reduced blood Phe in ph...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục

Những tác giả chính:	Yoko Nakajima, Mika Ishige, Tetsuya Ito, Takashi Hamazaki, Mitsuhiro Kuwahara, Lawrence Lee, Haruo Shintaku
Định dạng:	Artigo
Ngôn ngữ:	Inglês
Được phát hành:	Wiley 2026-05-01
Loạt:	JIMD Reports
Những chủ đề:	diet Japan pegvaliase PEGylated phenylalanine ammonia lyase phenylalanine hydroxylase deficiency phenylketonuria
Truy cập trực tuyến:	https://doi.org/10.1002/jmd2.70084
Các nhãn:	Thêm thẻ Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!