Restoring ornithine transcarbamylase (OTC) activity in an OTC‐deficient mouse model using LUNAR‐OTC mRNA

Abstract Ornithine transcarbamylase (OTC) catalyses the reaction from ornithine to citrulline in the urea cycle. Ornithine transcarbamylase deficiency (OTCD) results in episodes of hyperammonemia. Arcturus Therapeutics developed a lipid nanoparticle (LNP)‐encapsulated OTC‐mRNA (LUNAR‐OTC) that resul...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية

المؤلفون الرئيسيون:	Hailong Yu, Edward Brewer, Michael Shields, Michael Crowder, Cristiano Sacchetti, Benchawanna Soontornniyomkij, Dandan Dou, Brenda Clemente, Marciano Sablad, Padmanabh Chivukula, Steve Hughes, Scott Roberts, Kumar Rajappan, Steve Tannis, Rose Sekulovich, Suezanne Parker, Pattraranee Limphong
التنسيق:	Artigo
اللغة:	Inglês
منشور في:	Wiley 2022-06-01
سلاسل:	Clinical and Translational Discovery
الموضوعات:	liver biopsy LUNAR‐OTC ornithine transcarbamylase (OTC) OTC activity assay ornithine transcarbamylase deficiency (OTCD) plasma
الوصول للمادة أونلاين:	https://doi.org/10.1002/ctd2.33
الوسوم:	إضافة وسم لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!