Long-term efficacy and safety of pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease: results from up to 5 years of the BRIGHT F51 phase III, open-label extension study

Abstract Background Enzyme replacement therapies (ERTs) approved for Fabry disease require infusions every 2 weeks (E2W). Pegunigalsidase alfa, a PEGylated ERT with a prolonged half-life vs. other ERTs, may allow extension of the dosing interval to every 4 weeks (E4W). BRIGHT F51 (NCT03614234) is an...

সম্পূর্ণ বিবরণ

গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন

প্রধান লেখক:	Myrl Holida, Aleš Linhart, Nicola Longo, Eric Wallace, Camilla Tøndel, Derralynn Hughes, David G. Warnock, Antonio Pisani, François Eyskens, Patrick Deegan, Ulla Feldt-Rasmussen, Ozlem Goker-Alpan, Ankit Mehta, Giovanni Piotti, Vito Fichera, Meng Wang, Raul Chertkoff, Stephen Waldek, William R. Wilcox, John A. Bernat
বিন্যাস:	Artigo
ভাষা:	Inglês
প্রকাশিত:	BMC 2026-03-01
মালা:	Orphanet Journal of Rare Diseases
বিষয়গুলি:	Lysosomal storage disorders Fabry disease Enzyme replacement therapy Pegunigalsidase alfa eGFR Open-label extension
অনলাইন ব্যবহার করুন:	https://doi.org/10.1186/s13023-026-04303-8
ট্যাগগুলো:	ট্যাগ যুক্ত করুন কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!