HIV Tat Domain Improves Cross-correction of Human Galactocerebrosidase in a Gene- and Flanking Sequence-dependent Manner
Krabbe disease is a devastating neurodegenerative lysosomal storage disorder caused by a deficiency of β-galactocerebrosidase (GALC). Gene therapy is a promising therapeutic approach for Krabbe disease. As the human brain is large and it is difficult to achieve global gene transduction, the efficacy...
Պահպանված է:
| Հիմնական հեղինակներ: | , , , |
|---|---|
| Ձևաչափ: | Artigo |
| Լեզու: | Inglês |
| Հրապարակվել է: |
Elsevier
2013-01-01
|
| Շարք: | Molecular Therapy: Nucleic Acids |
| Խորագրեր: | |
| Առցանց հասանելիություն: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2162253116301883 |
| Ցուցիչներ: |
Չկան պիտակներ, Եղեք առաջինը, ով նշում է այս գրառումը!
|
