Chorioretinal atrophy following voretigene neparvovec despite the presence of fundus autofluorescence

Abstract Introduction Leber congenital amaurosis (LCA) type 2, due to disease‐causing variants in RPE65, is characterized by severe visual loss in early infancy. Current treatments include voretigene neparvovec‐rzyl (VN) for RPE65‐associated LCA. Herein, we present the long‐term follow‐up of a patie...

ver descrição completa

Detalhes bibliográficos

Principais autores:	Masha Kolesnikova, Jose Ronaldo Lima de Carvalho Jr., Rait Parmann, Angela H. Kim, Vinit B. Mahajan, Stephen H. Tsang, Janet R. Sparrow
Formato:	Artigo
Idioma:	Inglês
Publicado em:	Wiley 2022-11-01
coleção:	Molecular Genetics & Genomic Medicine
Assuntos:	chorioretinal atrophy gene therapy inherited retinal disease leber congenital amaurosis quantitative autofluorescence voretigene neparvovec‐rzyl
Acesso em linha:	https://doi.org/10.1002/mgg3.2038
Tags:	Adicionar Tag Sem tags, seja o primeiro a adicionar uma tag!