Intrastriatal Administration of AAV5-miHTT in Non-Human Primates and Rats Is Well Tolerated and Results in miHTT Transgene Expression in Key Areas of Huntington Disease Pathology

Huntington disease (HD) is a fatal, neurodegenerative genetic disorder with aggregation of mutant Huntingtin protein (mutHTT) in the brain as a key pathological mechanism. There are currently no disease modifying therapies for HD; however, <i>HTT</i>-lowering therapies hold promise. Recombinant aden...

முழு விளக்கம்

நூற்பட்டியல் விவரங்கள்

முதன்மை ஆசிரியர்கள்:	Elisabeth A. Spronck, Astrid Vallès, Margit H. Lampen, Paula S. Montenegro-Miranda, Sonay Keskin, Liesbeth Heijink, Melvin M. Evers, Harald Petry, Sander J. van Deventer, Pavlina Konstantinova, Martin de Haan
வடிவம்:	Artigo
மொழி:	Inglês
வெளியிடப்பட்டது:	MDPI AG 2021-01-01
தொடர்:	Brain Sciences
பொருள்கள்:	AAV5 Huntington disease miRNA gene therapy
ஆன்லைன் அணுகல்:	https://www.mdpi.com/2076-3425/11/2/129
குறிச்சொற்கள்:	குறிச்சொல்லை சேர்க்கவும் டாக்‌ஸ் இல்லை, இந்த பதிவுக்கு குறிச்சொல் சேர்க்கும் முதல் நபராக இருங்கள்!