Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency

BACKGROUND: Severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase (ADA) deficiency (ADA-SCID) is a rare and life-threatening primary immunodeficiency. METHODS: We treated 50 patients with ADA-SCID (30 in the United States and 20 in the United Kingdom) with an investigational gene therapy compo...

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Publicado no:N Engl J Med
Main Authors: Kohn, D.B., Booth, C., Shaw, K.L., Xu-Bayford, J., Garabedian, E., Trevisan, V., Carbonaro-Sarracino, D.A., Soni, K., Terrazas, D., Snell, K., Ikeda, A., Leon-Rico, D., Moore, T.B., Buckland, K.F., Shah, A.J., Gilmour, K.C., De Oliveira, S., Rivat, C., Crooks, G.M., Izotova, N., Tse, J., Adams, S., Shupien, S., Ricketts, H., Davila, A., Uzowuru, C., Icreverzi, A., Barman, P., Campo Fernandez, B., Hollis, R.P., Coronel, M., Yu, A., Chun, K.M., Casas, C.E., Zhang, R., Arduini, S., Lynn, F., Kudari, M., Spezzi, A., Zahn, M., Heimke, R., Labik, I., Parrott, R., Buckley, R.H., Reeves, L., Cornetta, K., Sokolic, R., Hershfield, M., Schmidt, M., Candotti, F., Malech, H.L., Thrasher, A.J., Gaspar, H.B.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2021
Assuntos:
Article
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8240285/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33974366
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa2027675
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