Biochemical response to substrate reduction therapy versus enzyme replacement therapy in Gaucher disease type 1 patients

BACKGROUND: We retrospectively compared biochemical responses in type 1 Gaucher disease patients to treatment with glycosphingolipid synthesis inhibitors miglustat and eliglustat and ERT. METHODS: Seventeen GD1 patients were included (n = 6 eliglustat, (two switched from ERT), n = 9 miglustat (seven...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Orphanet J Rare Dis
Những tác giả chính: Smid, Bouwien E., Ferraz, Maria J., Verhoek, Marri, Mirzaian, Mina, Wisse, Patrick, Overkleeft, Herman S., Hollak, Carla E., Aerts, Johannes M.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: BioMed Central 2016
Những chủ đề:
Research
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4806476/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27008851
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-016-0413-3
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự