A Chaperone Enhances Blood α-Glucosidase Activity in Pompe Disease Patients Treated With Enzyme Replacement Therapy

Enzyme replacement therapy is currently the only approved treatment for Pompe disease, due to acid α-glucosidase deficiency. Clinical efficacy of this approach is variable, and more effective therapies are needed. We showed in preclinical studies that chaperones stabilize the recombinant enzyme used...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther
Những tác giả chính: Parenti, Giancarlo, Fecarotta, Simona, la Marca, Giancarlo, Rossi, Barbara, Ascione, Serena, Donati, Maria Alice, Morandi, Lucia Ovidia, Ravaglia, Sabrina, Pichiecchio, Anna, Ombrone, Daniela, Sacchini, Michele, Pasanisi, Maria Barbara, De Filippi, Paola, Danesino, Cesare, Della Casa, Roberto, Romano, Alfonso, Mollica, Carmine, Rosa, Margherita, Agovino, Teresa, Nusco, Edoardo, Porto, Caterina, Andria, Generoso
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Nature Publishing Group 2014
Những chủ đề:
Original Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4429731/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25052852
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2014.138
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự