A Chaperone Enhances Blood α-Glucosidase Activity in Pompe Disease Patients Treated With Enzyme Replacement Therapy

Enzyme replacement therapy is currently the only approved treatment for Pompe disease, due to acid α-glucosidase deficiency. Clinical efficacy of this approach is variable, and more effective therapies are needed. We showed in preclinical studies that chaperones stabilize the recombinant enzyme used...

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Pubblicato in:Mol Ther
Autori principali: Parenti, Giancarlo, Fecarotta, Simona, la Marca, Giancarlo, Rossi, Barbara, Ascione, Serena, Donati, Maria Alice, Morandi, Lucia Ovidia, Ravaglia, Sabrina, Pichiecchio, Anna, Ombrone, Daniela, Sacchini, Michele, Pasanisi, Maria Barbara, De Filippi, Paola, Danesino, Cesare, Della Casa, Roberto, Romano, Alfonso, Mollica, Carmine, Rosa, Margherita, Agovino, Teresa, Nusco, Edoardo, Porto, Caterina, Andria, Generoso
Natura: Artigo
Lingua:Inglês
Pubblicazione: Nature Publishing Group 2014
Soggetti:
Original Article
Accesso online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4429731/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25052852
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2014.138
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