Export terminé — 
تحميل...

Propionic and Methylmalonic Acidemia: Antisense Therapeutics for Intronic Variations Causing Aberrantly Spliced Messenger RNA

We describe the use of antisense morpholino oligonucleotides (AMOs) to restore normal splicing caused by intronic molecular defects identified in methylmalonic acidemia (MMA) and propionic acidemia (PA). The three new point mutations described in deep intronic regions increase the splicing scores of...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
المؤلفون الرئيسيون: Rincón, A. , Aguado, C. , Desviat, L. R. , Sánchez-Alcudia, R. , Ugarte, M. , Pérez, B. 
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society of Human Genetics 2007
الموضوعات:
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2276355/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/17966092
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!